九月_新藥專題|核酸新藍海 新藥開發商機被受矚目

Published On: 2023/09/22|Categories: 大健康|

核酸療法潛力無窮,成為技術、資金和市場的追逐焦點

核酸療法是由一串核苷酸組成的藥物,為治療人類遺傳病、罕病、腫瘤、慢性病,以及傳染病等提供新的治療方案,有望接繼小分子化學藥及蛋白質抗體藥之後成為新一類型(modality)主流藥物。蛋白質(備註:蛋白質是基因產物)是生命活動與疾病發生的重要組成,因其作用機制與疾病息息相關也是藥物開發的核心,根據Nature Reviews期刊分析蛋白質因其結構特性,約有85%的目標致病蛋白或疾病相關蛋白是無法被小分子化學藥或蛋白質抗體藥作用,因此無法成藥,核酸藥物的核心價值在於可突破蛋白質結構設計的困難,並選擇性地對無法成藥的蛋白質靶點,在分子層次上透過抑制基因表達、靶向參與轉錄和表觀遺傳調控的非編碼RNA、改變mRNA剪接、上調目標基因,以及編輯基因等作用抑制關聯性致病蛋白,來進行相關疾病治療,理論上更可針對廣泛致病蛋白質進行抑制,因此核酸新藥被受市場矚目。

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